(SeaPRwire) – ມິວນິກ, 21 ສິງຫາ 2025 – VeonGen Therapeutics, ບໍລິສັດຢາພັນທຸກໍາໃນຂັ້ນຄລິນິກທີ່ພັດທະນາການປິ່ນປົວດ້ວຍພັນທຸກໍາລຸ້ນຕໍ່ໄປ, ມື້ນີ້ໄດ້ປະກາດວ່າ U.S. Food and Drug Administration (FDA) ໄດ້ໃຫ້ການກຳນົດ Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) ແກ່ VG801, ເຊິ່ງເປັນການປິ່ນປົວດ້ວຍພັນທຸກໍາທີ່ກໍາລັງສຶກສາຫຼັກຂອງຕົນສໍາລັບພະຍາດ Stargardt ແລະ ພະຍາດຈໍຕາເສື່ອມທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບການກາຍພັນຂອງ ABCA4 ອື່ນໆ. ໂດຍການນໍາສົ່ງເຊື້ອ ABCA4 ທີ່ສົມບູນແລະເຮັດວຽກໄດ້, VG801 ມີທ່າແຮງທີ່ຈະແກ້ໄຂສາເຫດທາງພັນທຸກໍາພື້ນຖານຂອງພະຍາດ Stargardt ໃນທຸກໆການກາຍພັນຂອງ ABCA4.
RMAT ແມ່ນການກໍານົດທີ່ FDA ມອບໃຫ້ແກ່ການປິ່ນປົວດ້ວຍຢາຟື້ນຟູ, ລວມທັງການປິ່ນປົວດ້ວຍພັນທຸກໍາ, ທີ່ກໍາລັງຖືກພັດທະນາເພື່ອປິ່ນປົວ, ປັບປ່ຽນ, ປີ້ນກັບ, ຫຼືປິ່ນປົວສະພາບທີ່ຮ້າຍແຮງຫຼືເປັນອັນຕະລາຍເຖິງຊີວິດ. ເພື່ອໃຫ້ມີຄຸນສົມບັດ, ຜະລິດຕະພັນທີ່ກໍາລັງສຶກສາຕ້ອງສະແດງຫຼັກຖານທາງຄລິນິກເບື້ອງຕົ້ນທີ່ບົ່ງບອກເຖິງທ່າແຮງໃນການຕອບສະໜອງຄວາມຕ້ອງການທາງການແພດທີ່ຍັງບໍ່ໄດ້ຮັບການຕອບສະໜອງສໍາລັບພະຍາດຫຼືສະພາບການດັ່ງກ່າວ. ການກໍານົດ RMAT ໃຫ້ການມີສ່ວນຮ່ວມທີ່ເພີ່ມຂຶ້ນກັບ FDA, ໂອກາດສໍາລັບການພັດທະນາທາງຄລິນິກແລະການຜະລິດທີ່ຄ່ອງຕົວຫຼາຍຂຶ້ນ, ການພິຈາລະນາບູລິມະສິດທີ່ເປັນໄປໄດ້ຂອງຄໍາຮ້ອງຂໍໃບອະນຸຍາດຊີວະສາດ (BLA), ແລະຊ່ອງທາງອື່ນໆເພື່ອເລັ່ງການພັດທະນາແລະການທົບທວນ.
ດ້ວຍຈຸດສໍາຄັນນີ້, VG801 ປະຈຸບັນມີການກໍານົດ RMAT, ພະຍາດເດັກທີ່ຫາຍາກ, ແລະ ຢາກໍາພ້າ. VeonGen ຍັງໄດ້ຮັບການຄັດເລືອກໃຫ້ຮ່ວມມືກັບ FDA ພາຍໃຕ້ໂຄງການທົດລອງ Rare Disease Endpoint Advancement (RDEA) ເພື່ອພັດທະນາຈຸດສິ້ນສຸດການເຮັດວຽກໃໝ່ສໍາລັບພະຍາດ Stargardt.
“ການໄດ້ຮັບການກໍານົດ RMAT ແມ່ນການຮັບຮູ້ທີ່ເຂັ້ມແຂງເຖິງທ່າແຮງການປິ່ນປົວຂອງ VG801 ສໍາລັບພະຍາດ Stargardt, ເຊິ່ງເປັນຄວາມຜິດປົກກະຕິຂອງຈໍຕາທີ່ສືບທອດທີ່ພົບເຫັນຫຼາຍທີ່ສຸດໂດຍບໍ່ມີການປິ່ນປົວທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດ,” Dr. Caroline Man Xu, ຜູ້ຮ່ວມກໍ່ຕັ້ງ ແລະ ຫົວໜ້າຝ່າຍບໍລິຫານຂອງ VeonGen Therapeutics ກ່າວ. “ການຮັບຮູ້ນີ້ເນັ້ນໃຫ້ເຫັນເຖິງຄຳໝັ້ນສັນຍາຂອງແພລັດຟອມ vgRNA REVeRT ແລະ vgAAV ໃໝ່ຂອງພວກເຮົາ ແລະ ໃຫ້ໂອກາດໃນການເລັ່ງການພັດທະນາຂອງ VG801 ແລະ ສົ່ງມອບການປິ່ນປົວທີ່ຈໍາເປັນຢ່າງຮີບດ່ວນໃຫ້ແກ່ຄົນເຈັບໃຫ້ໄວ ແລະ ມີປະສິດທິພາບສູງສຸດ.”
ກ່ຽວກັບ VG801
VG801 ແມ່ນການປິ່ນປົວດ້ວຍພັນທຸກໍາ dual-AAV ທີ່ກໍາລັງພັດທະນາສໍາລັບພະຍາດ Stargardt ແລະ ພະຍາດຈໍຕາເສື່ອມທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບ ABCA4 ອື່ນໆ. ມັນຖືກອອກແບບມາເພື່ອຟື້ນຟູການສະແດງອອກຂອງ ABCA4 ທີ່ສົມບູນ, ເຮັດວຽກໄດ້ ໂດຍຜ່ານແພລັດຟອມ vgRNA REVeRT ທີ່ເປັນກໍາມະສິດຂອງ VeonGen, ລວມກັບແຄບຊິດ vgAAV ທີ່ໄດ້ຮັບການອອກແບບທີ່ຊ່ວຍໃຫ້ການນໍາສົ່ງໄປຍັງຈຸລັງຮັບແສງໄດ້ຢ່າງມີປະສິດທິພາບ. ໂດຍການນໍາສົ່ງເຊື້ອ ABCA4 ທີ່ເຮັດວຽກໄດ້, VG801 ມີທ່າແຮງທີ່ຈະແກ້ໄຂສາເຫດທາງພັນທຸກໍາພື້ນຖານຂອງພະຍາດ Stargardt ທີ່ກາຍພັນ ABCA4 ທຸກຮູບແບບ. VG801 ປະຈຸບັນກໍາລັງຖືກປະເມີນຢູ່ໃນການທົດລອງທາງຄລິນິກ Phase I/II, ໂດຍມີການໃຫ້ຢາຄົນເຈັບກໍາລັງດໍາເນີນຢູ່.
ກ່ຽວກັບພະຍາດ Stargardt
ພະຍາດ Stargardt ແມ່ນຄວາມຜິດປົກກະຕິຂອງຈໍຕາທີ່ສືບທອດທີ່ພົບເຫັນຫຼາຍທີ່ສຸດ, ເຊິ່ງມີຜົນກະທົບຕໍ່ປະມານ 1 ໃນ 8,000–10,000 ຄົນທົ່ວໂລກ. ເກີດຈາກການກາຍພັນໃນເຊື້ອ ABCA4, ພະຍາດ Stargardt ມີລັກສະນະການສູນເສຍສາຍຕາສູນກາງທີ່ກ້າວໜ້າ ເຊິ່ງມັກຈະເລີ່ມຕົ້ນໃນໄວເດັກຫຼືໄວລຸ້ນ, ນໍາໄປສູ່ການຫຼຸດລົງເທື່ອລະກ້າວຂອງສາຍຕາທີ່ແຫຼມຄົມ ແລະ, ໃນບາງກໍລະນີ, ການຕາບອດຕາມກົດໝາຍ. ປະຈຸບັນ, ບໍ່ມີການປິ່ນປົວທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບພະຍາດ Stargardt, ເນັ້ນໃຫ້ເຫັນເຖິງຄວາມຕ້ອງການທາງການແພດທີ່ສໍາຄັນທີ່ຍັງບໍ່ໄດ້ຮັບການຕອບສະໜອງ.
ກ່ຽວກັບ VeonGen Therapeutics
VeonGen Therapeutics ເປັນບໍລິສັດຢາພັນທຸກໍາໃນຂັ້ນຄລິນິກທີ່ພັດທະນາການປິ່ນປົວດ້ວຍພັນທຸກໍາລຸ້ນຕໍ່ໄປສໍາລັບຄົນເຈັບທີ່ມີຄວາມຕ້ອງການທາງການແພດສູງທີ່ຍັງບໍ່ໄດ້ຮັບການຕອບສະໜອງ. ທໍ່ສົ່ງຢາທາງຕາຂອງບໍລິສັດປະກອບມີ VG801, ເປັນການປິ່ນປົວດ້ວຍພັນທຸກໍາ dual-AAV ສໍາລັບພະຍາດ Stargardt ແລະ ຄວາມຜິດປົກກະຕິຂອງຈໍຕາທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບ ABCA4, ແລະ VG901, ເປັນການປິ່ນປົວດ້ວຍພັນທຸກໍາ AAV ທີ່ສົ່ງຜ່ານຊ່ອງຫວ່າງໃນລູກຕາ (intravitreally delivered) ສໍາລັບ retinitis pigmentosa ທີ່ເກີດຈາກການກາຍພັນຂອງ CNGA1.
ແພລັດຟອມທີ່ເປັນກໍາມະສິດຂອງ VeonGen ເຊັ່ນ vgAAV, vgRNA REVeRT, ແລະ AAV Transactivation ເປັນເຄື່ອງມືທີ່ເຂັ້ມແຂງທີ່ຖືກອອກແບບມາເພື່ອແກ້ໄຂສິ່ງທ້າທາຍທີ່ສໍາຄັນໃນການປິ່ນປົວດ້ວຍພັນທຸກໍາ ໂດຍການເປີດໃຊ້ການນໍາສົ່ງເຊື້ອທີ່ມີປະສິດທິພາບ, ການສ້າງເຊື້ອຂະໜາດໃຫຍ່ຄືນໃໝ່ທີ່ເກີນຂອບເຂດ AAV ແບບດັ້ງເດີມ, ແລະ ການຄວບຄຸມການຖອດລະຫັດຂອງເຊື້ອທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບພະຍາດ, ດັ່ງນັ້ນຈຶ່ງຂະຫຍາຍທ່າແຮງຂອງການປິ່ນປົວທີ່ອີງໃສ່ AAV. ມີສໍານັກງານໃຫຍ່ຢູ່ເມືອງມິວນິກ, ປະເທດເຢຍລະມັນ, VeonGen ຍັງກໍາລັງຄົ້ນຄວ້າການນໍາໃຊ້ແລະການຮ່ວມມືໃນພື້ນທີ່ພະຍາດລະບົບຫົວໃຈແລະຫຼອດເລືອດ, ລະບົບປະສາດສ່ວນກາງ (CNS), ແລະພື້ນທີ່ພະຍາດອື່ນໆ.
ສໍາລັບຂໍ້ມູນເພີ່ມເຕີມ, ກະລຸນາເຂົ້າເບິ່ງ www.veongen.com.
ບົດຄວາມນີ້ຖືກຈັດສົ່ງໂດຍຜູ້ສະເຫຼີມຄວາມຫນັງສືອື່ງ. SeaPRwire (https://www.seaprwire.com/) ບໍ່ມີການຮັບປະກັນ ຫຼື ການຢືນຢັນໃດໆ.
ປະເພດ: ຂ່າວຫົວຂໍ້, ຂ່າວປະຈຳວັນ
SeaPRwire ເຫົາສະເຫຼີມຄວາມຫນັງສືອື່ງສຳລັບບໍລິສັດແລະອົງກອນຕ່າງໆ ເຫົາຄຳສະເຫຼີມຄວາມຫນັງສືອື່ງທົ່ວໂລກ ຄັກກວ່າ 6,500 ສື່ມວນຫຼວງ, 86,000 ບົດບາດຂອງບຸກຄົມສື່ຫຼື ນັກຂຽນ, ແລະ 350,000,000 ເຕັມທຸກຫຼືຈຸດສະກົມຂອງເຄືອຂ່າຍທຸກເຫົາ. SeaPRwire ເຫົາສະເຫຼີມຄວາມຫນັງສືອື່ງສະຫຼວມພາສາຫຼາຍປະເທດ, ເຊັ່ນ ອັງກິດ, ຍີປຸນ, ເຢຍ, ຄູຣີ, ຝຣັ່ງ, ຣັດ, ອິນໂດ, ມາລາຍ, ເຫົາວຽດນາມ, ລາວ ແລະ ພາສາຈີນ.
| ຜູ້ຕິດຕໍ່ VeonGen Therapeutics Dr. Caroline Man Xu ຜູ້ຮ່ວມກໍ່ຕັ້ງ ແລະ CEO |
ຜູ້ຕິດຕໍ່ສື່ VeonGen Therapeutics MC Services AG Shaun Brown / Julia von Hummel ໂທລະສັບ: +49 (0)89 2102280 |
