ViGeneron ປ່ຽນຊື່ເປັນ VeonGen Therapeutics ແລະປະກາດ FDA Rare Pediatric Disease Designation ແລະ ຄວາມຄືບໜ້າທາງຄລີນິກສຳລັບການປິ່ນປົວດ້ວຍ Gene Therapy VG801 ໃນພະຍາດ Stargardt

• VeonGen ພັດທະນາການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ທຳອິດໃນຊັ້ນຮຽນສອງຢ່າງທີ່ເປັນກຳມະສິດ, ເປີດໃຊ້ໂດຍເວທີ vgRNA REVeRT ແລະ vgAAV ເທັກໂນໂລຢີທີ່ເປັນນະວັດຕະກຳໃໝ່
• ໂປຣແກຣມນຳ VG801 ໄດ້ຮັບການກຳນົດພະຍາດເດັກທີ່ຫາຍາກຈາກ FDA ແລະ ກຳລັງດຳເນີນໄປໃນການທົດລອງໄລຍະ 1/2 ຄັ້ງທຳອິດໃນຄົນສຳລັບພະຍາດ Stargardt, ພ້ອມທັງການພັດທະນາຈຸດສິ້ນສຸດການເຮັດວຽກຜ່ານໂປຣແກຣມ RDEA ຂອງ FDA

(SeaPRwire) –   MUNICH, ວັນທີ 05 ມິຖຸນາ 2025 — VeonGen Therapeutics, ເຊິ່ງເຄີຍເປັນທີ່ຮູ້ຈັກໃນນາມ ViGeneron, ປະກາດໃນມື້ນີ້ກ່ຽວກັບການປ່ຽນຊື່ເພື່ອສະທ້ອນເຖິງການພັດທະນາຂອງຕົນໄປສູ່ບໍລິສັດຢາພັນທຸກໍາໃນຂັ້ນການທົດລອງທາງຄລີນິກ ໂດຍສຸມໃສ່ການພັດທະນາການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ທີ່ປ່ຽນແປງຊີວິດສໍາລັບຄົນເຈັບທີ່ມີຄວາມຕ້ອງການດ້ານການປິ່ນປົວທີ່ຍັງບໍ່ທັນຕອບສະໜອງສູງ.

VeonGen ໄດ້ພັດທະນາໂປຣແກຣມການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ຊັ້ນທຳອິດສອງຢ່າງເຂົ້າສູ່ການພັດທະນາທາງຄລີນິກ, ເຊິ່ງເປັນບາດກ້າວທີ່ສຳຄັນຕໍ່ການແກ້ໄຂພະຍາດທີ່ບໍ່ມີທາງເລືອກໃນການປິ່ນປົວທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດ. ໂປຣແກຣມເຫຼົ່ານີ້ລວມມີ VG801, ການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene AAV ຄູ່ແບບໃໝ່ສຳລັບພະຍາດ Stargardt ແລະ ຄວາມຜິດປົກກະຕິຂອງ retinal ອື່ນໆທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບ ABCA4, ແລະ VG901, ການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene AAV ທີ່ສົ່ງທາງ intravitreally ສຳລັບ retinitis pigmentosa ທີ່ເກີດຈາກການກາຍພັນ CNGA1. ທັງສອງໂປຣແກຣມເປີດໃຊ້ໂດຍເວທີຢາພັນທຸກໍາທີ່ເປັນກໍາມະສິດຂອງ VeonGen, ເຊິ່ງຖືກອອກແບບມາເພື່ອແກ້ໄຂສິ່ງທ້າທາຍທີ່ສໍາຄັນໃນການຈັດສົ່ງ gene ໃນການປິ່ນປົວໂດຍອີງໃສ່ AAV: vgRNA REVeRT, ເຊິ່ງໃຊ້ mRNA trans-splicing ເພື່ອສົ່ງ genes ຂະໜາດໃຫຍ່ທີ່ເກີນຂອບເຂດຈໍາກັດຂອງ AAV ທີ່ 4.7 kb; ແລະ vgAAV, ເປັນເວທີ capsid ທີ່ຖືກອອກແບບມາເພື່ອໃຫ້ການຈັດສົ່ງທີ່ປອດໄພ ແລະ ມີປະສິດທິພາບຜ່ານການບໍລິຫານທາງ intravitreal ຫຼື subretinal.

VeonGen ຍັງໄດ້ປະກາດວ່າໂປຣແກຣມນຳຂອງຕົນ VG801 ໄດ້ຮັບການກຳນົດພະຍາດເດັກທີ່ຫາຍາກ (RPDD) ຈາກອົງການອາຫານ ແລະ ຢາຂອງສະຫະລັດ (FDA) ສຳລັບການປິ່ນປົວພະຍາດ retinal dystrophy ທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບການກາຍພັນ ABCA4. ການປິ່ນປົວແບບສືບສວນກຳລັງຖືກປະເມີນໃນການທົດລອງທາງຄລີນິກໄລຍະ 1/2 ຄັ້ງທຳອິດໃນຄົນ, ໂດຍມີການໃຫ້ຢາແກ່ຄົນເຈັບພວມດຳເນີນໄປ. ພ້ອມກັນນັ້ນ, VeonGen ກຳລັງພັດທະນາຈຸດສິ້ນສຸດການເຮັດວຽກຮ່ວມກັບ FDA ຜ່ານໂປຣແກຣມທົດລອງ Rare Disease Endpoint Advancement (RDEA). VG801 ມີຈຸດປະສົງເພື່ອປິ່ນປົວຄົນເຈັບທີ່ມີການກາຍພັນ biallelic ABCA4 ທີ່ເຊື່ອມໂຍງກັບພະຍາດ Stargardt ແລະ retinal dystrophies ທີ່ກ່ຽວຂ້ອງ – ພະຍາດ retinal ທີ່ສືບທອດມາທົ່ວໄປທີ່ສຸດ, ເຊິ່ງສົ່ງຜົນກະທົບຕໍ່ປະມານ 1 ໃນ 8,000 ຫາ 10,000 ຄົນທົ່ວໂລກ, ແລະ ເປັນສາເຫດນຳໜ້າຂອງ macular degeneration ໃນເດັກນ້ອຍ ແລະ ໄວໜຸ່ມ.

“ການປ່ຽນຊື່ຄັ້ງນີ້ສະທ້ອນເຖິງການເດີນທາງຂອງພວກເຮົາ – ຈາກຜູ້ປະດິດສ້າງເວທີສູ່ບໍລິສັດໃນຂັ້ນການທົດລອງທາງຄລີນິກ ທີ່ມີການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ສອງຢ່າງໃນຄລີນິກ. ດ້ວຍ VG801 ແລະ VG901 ທີ່ພວມດຳເນີນໄປໃນການທົດລອງທາງຄລີນິກ ແລະ ເວທີຂອງພວກເຮົາສະແດງໃຫ້ເຫັນເຖິງທ່າແຮງການແປທີ່ເຂັ້ມແຂງ, ພວກເຮົາມີຄວາມພ້ອມທີ່ຈະຂະຫຍາຍຂອບເຂດຂອງຢາພັນທຸກໍາໃນ ophthalmology ແລະ ອື່ນໆ,” ທ່ານດຣ. Caroline Man Xu, ຜູ້ຮ່ວມກໍ່ຕັ້ງ & ຫົວໜ້າເຈົ້າໜ້າທີ່ບໍລິຫານຂອງ VeonGen Therapeutics ກ່າວ. “ການກໍານົດພະຍາດເດັກທີ່ຫາຍາກຂອງ FDA ສໍາລັບ VG801 ບໍ່ພຽງແຕ່ເນັ້ນເຖິງຄວາມເຂັ້ມແຂງຂອງວິທີການວິທະຍາສາດຂອງພວກເຮົາເທົ່ານັ້ນ, ແຕ່ຍັງເສີມສ້າງຄວາມເຂັ້ມແຂງໃຫ້ແກ່ການສຸມໃສ່ຂອງພວກເຮົາໃນການເລັ່ງການພັດທະນາແລະການຈັດສົ່ງການປິ່ນປົວທີ່ປ່ຽນແປງຊີວິດສໍາລັບຄົນເຈັບທີ່ຕ້ອງການຢ່າງຮີບດ່ວນ.”

ເວທີການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ທີ່ເປັນກຳມະສິດຂອງ VeonGen ຖືກອອກແບບມາສໍາລັບການນໍາໃຊ້ການປິ່ນປົວຢ່າງກວ້າງຂວາງ. ນອກເໜືອໄປຈາກ ophthalmology, ບໍລິສັດກຳລັງສຳຫຼວດການຂະຫຍາຍຕົວ ແລະ ການເປັນຫຸ້ນສ່ວນໃນ cardiovascular, central nervous system (CNS), ແລະ ຂົງເຂດພະຍາດອື່ນໆ.

ກ່ຽວກັບ VeonGen Therapeutics

VeonGen Therapeutics ເປັນບໍລິສັດຢາພັນທຸກໍາໃນຂັ້ນການທົດລອງທາງຄລີນິກ ທີ່ພັດທະນາການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene ລຸ້ນຕໍ່ໄປສຳລັບຄົນເຈັບທີ່ມີຄວາມຕ້ອງການດ້ານການປິ່ນປົວທີ່ຍັງບໍ່ທັນຕອບສະໜອງສູງ. ທໍ່ສົ່ງ ophthalmology ທີ່ເປັນກໍາມະສິດຂອງບໍລິສັດປະກອບມີສອງໂປຣແກຣມທາງຄລີນິກຊັ້ນທຳອິດ: VG801, ການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene AAV ຄູ່ທີ່ນໍາໃຊ້ mRNA trans-splicing ຜ່ານເວທີ vgRNA REVeRT ແລະ vgAAV ເພື່ອສົ່ງ gene ABCA4 ທີ່ເຕັມຄວາມຍາວສໍາລັບພະຍາດ Stargardt ແລະ ຄວາມຜິດປົກກະຕິຂອງ retinal ທີ່ກ່ຽວຂ້ອງ; ແລະ VG901, ການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene AAV ທີ່ສົ່ງທາງ intravitreally ໂດຍອີງໃສ່ເວທີ vgAAV ທີ່ແນເປົ້າໃສ່ retinitis pigmentosa ທີ່ເກີດຈາກການກາຍພັນ CNGA1.

ສາມເວທີເຕັກໂນໂລຢີທີ່ແຕກຕ່າງກັນຂອງ VeonGen ເຮັດໜ້າທີ່ເປັນກ່ອງເຄື່ອງມືທີ່ເຂັ້ມແຂງທີ່ຖືກອອກແບບມາເພື່ອແກ້ໄຂສິ່ງທ້າທາຍທີ່ສໍາຄັນໃນການຈັດສົ່ງ gene ແລະ ຄວາມຕ້ອງການທີ່ຍັງບໍ່ທັນໄດ້ຕອບສະໜອງທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບການປິ່ນປົວໂດຍອີງໃສ່ AAV. ເວທີ vgAAV ມີ capsids AAV ທີ່ຖືກອອກແບບມາ ພ້ອມດ້ວຍປະສິດທິພາບການຖ່າຍທອດທີ່ເພີ່ມຂຶ້ນ ແລະ ຄວາມສາມາດໃນການເອົາຊະນະສິ່ງກີດຂວາງທາງຊີວະພາບ, ເຮັດໃຫ້ເສັ້ນທາງການຈັດສົ່ງທີ່ລ່ວງລໍ້າໜ້ອຍກວ່າ ເຊັ່ນ: intravitreal ແລະ ການບໍລິຫານລະບົບ. ເວທີ vgRNA REVeRT (Reconstitution via mRNA Trans-splicing) ເຮັດໃຫ້ການຈັດສົ່ງ ແລະ ການສ້າງ genes ຂະໜາດໃຫຍ່ຄືນໃໝ່—ເກີນຂີດຈໍາກັດຂອງ AAV 4.7 kb—ໃນລະດັບ mRNA ໃນເນື້ອເຍື່ອທີ່ແນເປົ້າໂດຍ capsid AAV ທີ່ເລືອກ. ເວທີທີສາມ, AAV Transactivation, ນໍາໃຊ້ການຄວບຄຸມ transcriptional ທີ່ເປັນຕົວກາງຂອງ CRISPR/Cas ເພື່ອເປີດໃຊ້ໃນ vivo ການກະຕຸ້ນ ຫຼື ການສະກັດກັ້ນ genes ທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບພະຍາດ—ຂະຫຍາຍທ່າແຮງຂອງການປິ່ນປົວໂດຍອີງໃສ່ AAV ນອກເໜືອໄປຈາກການເສີມ gene ແລະ ເຮັດໃຫ້ການນໍາໃຊ້ແບບໃໝ່ໃນການວິນິໄສທາງພັນທຸກໍາ.

ດ້ວຍທ່າແຮງທີ່ເຂັ້ມແຂງຂອງຕົນສໍາລັບການນໍາໃຊ້ທີ່ນອກເໜືອໄປຈາກ ophthalmology, VeonGen ຍັງສຳຫຼວດການຂະຫຍາຍຕົວ ແລະ ການເປັນຫຸ້ນສ່ວນໃນ cardiovascular, central nervous system (CNS), ແລະ ຂົງເຂດພະຍາດອື່ນໆ. ບໍລິສັດໄດ້ສ້າງຕັ້ງຂຶ້ນໃນປີ 2017 ໂດຍທີມງານທີ່ມີຄວາມຊໍານານຢ່າງເລິກເຊິ່ງໃນວິສະວະກໍາ vector AAV, ການພັດທະນາການປິ່ນປົວດ້ວຍ gene, ແລະ ການແປທາງຄລີນິກ. VeonGen ມີສໍານັກງານໃຫຍ່ຕັ້ງຢູ່ Munich, ປະເທດເຢຍລະມັນ.

ສໍາລັບຂໍ້ມູນເພີ່ມເຕີມ, ກະລຸນາເຂົ້າເບິ່ງ

VeonGen Therapeutics Contact Dr. Caroline Man Xu Co-Founder and CEO

VeonGen Therapeutics Media Contact MC Services AG Shaun Brown / Julia von Hummel phone: +49 (0)89 2102280

“`